Assistere e sostenere i malati e le loro famiglie;

Promuovere l'educazione sanitaria, la formazione e la consulenza;

Rivendicare l'impegno delle Istituzioni;

Diffondere l'informazione tra le famiglie dei malati;

Informare attraverso i media sulle malattie metaboliche ereditarie;

Sensibilizzare i medici sulle malattie;

Individuare i centri che sappiano fare diagnosi attendibili e assistenza competente;

Stabilire rapporti di collaborazione con le associazioni mediche, tecnico-scientifiche e con operatori esperti nazionali e stranieri;

Stabilire rapporti con altre associazioni;

Favorire il progresso sulla conoscenza delle malattie;

Promuovere e sostenere la ricerca scientifica;

Rivendicare l'integrazione sociale;

Rivendicare il riconoscimento giuridico-amministrativo.